עריכה גנטית יעילה ברשתית בפרימטים וברקמות אנושיות

פורסם ב-Nature Medicine

מחקר חדשני מציג פריצת דרך בטיפול במחלת סטארגרט – מחלה תורשתית ניוונית של הרשתית, הגורמת לעיוורון עקב מוטציה בגן ABCA4. החוקרים פיתחו מערכת מבוססת וירוס AAV כפול, המאפשרת עריכת בסיסים גנטית מדויקת לתיקון המוטציה השכיחה ביותר במחלה. הכלי נבחן במודלים מתקדמים של תאי רשתית אנושיים, אורגנואידים, וכן בפרימטים, והשיג שיעורי תיקון גבוהים במיוחד – עד 87% בתאי אפיתל פיגמנטרי של הרשתית. ממצאים אלו מעידים על פוטנציאל ממשי לתרגום קליני, לא רק למחלת סטארגרט אלא גם למחלות עיניים נוספות ברות-טיפול באמצעות עריכה גנטית מתקדמת.

https://www.nature.com/articles/s41591-024-03422-8