Engineered virus-like particles for transient delivery of prime editor ribonucleoprotein complexes in vivo
- 18 בספט׳
- זמן קריאה 1 דקות
מאמר שפורסם ב-Nature Biotechnology מציג גישה חדשנית לשיפור יכולת היישום של Prime Editing – טכנולוגיה מתקדמת לעריכת גנום המאפשרת יצירת שינויים מדויקים כגון החלפות, הוספות ומחיקות.
האתגר המרכזי עד כה היה בהעברת רכיבי העריכה ביעילות ובבטיחות לתוך תאים חיים.
במחקר זה פותחו חלקיקי נגיף מהונדסים (PE-eVLPs) המאפשרים מסירה זמנית של קומפלקסי ריבונוקלאופרוטאין של Prime Editor יחד עם מולקולות ה-RNA הנדרשות.
גרסאות מתקדמות של החלקיקים (v3 ו-v3b) השיגו שיפור משמעותי ביעילות העריכה – עד פי 170 בתאי אדם בהשוואה לדגמים קודמים.
במודלים של עכברים עם עיוורון גנטי, הזרקה חד-פעמית של חלקיקי v3 PE-eVLPs הביאה לרמות עריכה טיפוליות, שיקום ביטוי חלבון חלקי ואף שיפור בתפקוד הראייה.
הממצאים מדגימים כי גישה זו מאפשרת מסירה יעילה ובטוחה יותר של רכיבי Prime Editing, תוך הפחתת סיכונים לעריכה לא-ממוקדת ולשילוב גנטי מסוכן – ובכך מהווה צעד חשוב לקראת יישומים קליניים בטוחים של עריכת גנום בבני אדם.
